Стало известно имя пионера успешно примененной индивидуальной генной терапии. Метод лечения разрабатывался специально для больного, чтобы победить редкое генетическое заболевание. В начале лечения пациенту было всего шесть месяцев. Сейчас ему уже десять месяцев. Чувствует он себя хорошо.
Первопроходцем редактирования генов CRISPR in vivo стал маленький Кей Джей. Сразу после рождения выяснилось, что его организм не может усваивать белок. Если бы не вмешательство в его судьбу ученых, он не дожил бы и до пяти месяцев.
О подробностях лечения подробно сообщает журнал New England Journal of Medicine.
Так, в публикации сообщается, что после того, как было получено одобрение регулирующих органов на терапию, пациент получил две инфузии в возрасте примерно 7 и 8 месяцев. В течение 7 недель после первоначальной инфузии пациент смог получить повышенное количество пищевого белка и уменьшенную дозу препарата, поглощающего азот, до половины начальной дозы, без нежелательных явлений и несмотря на вирусные заболевания. Серьезных нежелательных явлений не произошло.
Пока специалисты не называют малыша полностью здоровым. Однако уверены, что теперь у него есть будущее. Он будет жить с легкой формой своего врожденного заболевания.